基因编辑法挽救生命引起广泛关注

爱我昌平 · 发表于 2016-12-27 09:26:17

　2015年，一个叫Layla的小女孩接受了基因编辑免疫细胞疗法，经过治疗，Layla身上的白血病症状全部消除。蕾拉的治疗只是一个病例，基因编辑技术但到2017年底，这项基因编辑技术可以挽救许多患者的生命。
　　基因编辑的作用机理是改变基因或使基因失活，这在过去很难实现。经过多年的研发，才成功研发出治癒Layla的基因编辑技术，但由于CRISPR革命性疗法的出现，现在只需要数周就可以完成。
　　事实上，CRISPR的作用十分不错，首例使用该疗法的人体临床试已经开始。中国使用该疗法使癌症患者免疫细胞的PD-1基因失活。细胞经修改后再注入到患者体内。PD-1是免疫细胞表面的“开关”编码，许多癌症在演变过程中都能将PD-1开关切换为“关闭”，进而阻止免疫系统进行攻击。免疫细胞经过编辑后，便没有了可以让癌细胞关闭的开关。
　　美国很快就会进行一项临床研究，并对此试验充满年希望。这次试验将额外增加一种经过修改的基因，使免疫细胞靶向肿瘤，然后利用CRISPR疗法使PD-1和另外两种基因失活。增加肿瘤靶向基因治疗白血病等癌症的试验取得了十分满意的结果，但它对实体瘤效果不佳。希望能将这两种技术相结合使用，达到更有效的治疗效果。
　　如果这些试验能够证明编辑细胞基因组安全可行，那么很快就会用于治疗更多疾病，有可能从眼病开始。